Duchenne-Muskeldystrophie

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Multizentrisch, national, randomisiert, Placebo-kontrolliert, doppelblind, Phase III

130 männliche Patienten zwischen 10 und 14 Jahren mit gesicherter Muskeldystrophie Duchenne 

• voraussichtliches Rekrutierungsende: Juni 2012
• voraussichtliches Prüfungsende des letzten Patienten (LPLV): 4. Quartal 2015
• Finanzierung durch das BMBF für sechs Jahre

Zweck dieser Studie ist es herauszufinden, ob bereits eine präventive Behandlung mit dem ACE-Hemmer Enalapril und dem Betablocker Metoprolol bei Patienten mit bekannter Duchenne-Muskeldystrophie den Beginn einer Herzinsuffizienz hinauszögern kann und somit zu einer besseren Lebensqualität sowie zur Lebenszeitverlängerung führt. Das primäre Zielkriterium zur Effektivitätsbeurteilung der prophylaktischen antikongestiven Therapie ist die Zeit von Randomisation bis zum Eintreten einer linksventrikulären Dysfunktion, welche als linksventrikuläre Verkürzungsfraktion (LVSF) < 28%  in der 2D-Echokardiographie definiert ist.

• Vergleich der Sicherheit und Verträglichkeit
• Vergleich der Lebensqualität unter Verwendung des Kindl-Fragebogens
• Vergleich der diagnostischen Vor-/Nachteile beim Einsatz von Tissue Doppler zur 2D-Echokardiographie
• Vergleich der Gesamtüberlebenszeit in beiden Studienarmen
• Vergleich von pathophysiologischen Änderungen im neuromuskulären Regelkreis
• Vergleich von Herzfrequenzabfall und Herzfrequenzvariabilität

• schriftliche Einwilligung der/des Erziehungsberechtigten und Zustimmung des Patienten
• männlich, 10 – 14 Jahre (abgeschlossene Jahre)
• diagnostizierte Duchenne Muskeldystrophie (molekulargenetisch und/oder durch Muskelbiopsie)
• normale linksventrikuläre Funktion (LVSF≥ 30%), gemessen per Echokardiographie
• keine Vorbehandlung mit ACE-Hemmern, Betablockern oder AT-II-Antagonisten in den letzten 3 Monaten
• Patient ist in der Lage, die regelmäßigen Visiten einzuhalten
• Patient ist in der Lage, die Studienmedikation regelmäßig einnehmen zu können
• Patient steht für Follow-Up zur Verfügung (Datenerhebung innerhalb der Studienlaufzeit)
• mindestens die Startdosis der Prüfmedikation wird vertragen (Randomisierungskriterium)

• gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie
• Vorbehandlung mit ACE-Hemmern, Betablockern oder AT-II-Antagonisten in den letzten 3 Monaten
• dilatierter linker Ventrikel (> 97. Perzentile)
• Unverträglichkeit oder Kontraindikation gegen die Studienmedikation
• eingeschränkte Nierenfunktion (GFR < 30 ml/min/ 1,73 qm)
• gestörte Leberfunktion (γ-GT und Bilirubin zweifach erhöht vom Normwert)
• sonstige medizinische Gründe, die gegen eine Teilnahme an der Studie sprechen
• Patient ist nicht in der Lage, das Studienprotokoll einzuhalten

• Nicht erlaubt: gleichzeitige Einnahme von Betablocker, ACE-Hemmer außerhalb der Studienmedikation, Angiotensin-II-Antagonisten, Medikamente, bei denen eine Wechselwirkung mit der Prüfmedikation zu erwarten ist (s. Fachinfo).
• Erlaubt: Steroidtherapie (z.B. Prednisolon), immunsuppressive Therapie, begonnene nicht-steroidale Begleitmedikation 3 Monate vor Studienbeginn (Vitamin E, Kreatinmonohydrat, Grünteeextrakt)

max. 17 Visiten in sechs Jahren (je nach Erreichen des primären Endpunkts und Einschlusszeitpunkt des Patienten

Studienablauf

• Offene run-in Phase zur Dosisfindung (1. – 4. Monat )
• Verblindete Treatment Phase (5. Monat – 6. Studienjahr)
• Follow-Up Phase / Behandlung nach Leitlinien

2.230 EUR/Patient

An der Studie nehmen viele Kliniken und Herzzentren aus ganz Deutschland teil. Eine aktuelle Liste mit den Teilnehmern finden Sie hier …